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E’ stata approvata in Europa una nuova
terapia biologica, Ilaris (canakinumab), per il trattamento in
bambini ed adulti di una rara malattia autoinfiammatoria, nota come
CAPS (sindromi
periodiche
associate alla criopirina).
Il trattamento è il primo approvato per bambini dai 4 anni in sù,
ed è indicato per due distinte forme della malattia, note come FCAS
(familial cold auto-inflammatory syndrome) e MWS (Muckle-Wells
syndrome).
Gli studi clinici di Fase III hanno mostrato una remissione rapida
della malattia nel 97% dei pazienti trattati con il farmaco. Ilaris,
anticorpo monoclonale umanizzato, blocca rapidamente e
selettivamente
la citochina Interleuchina-1
beta (IL-1beta), che, sovraprodotta nei pazienti affetti da CAPS, a
causa della mutazione di un singolo gene, è responsabile della
risposta infiammatoria.
La sovraproduzione di Interleuchina-1 beta causa quindi quella forte
infiammazione che porta al danno tissutale e a sintomi come
affaticamento, arrossamento, febbre, mal di testa, dolore alle
giunture e alle articolazioni. Le conseguenze della malattia sono
importanti, a volte fatali, come sordità, deformità delle
articolazioni, danno a livello del sistema nervoso centrale, con
perdita della vista, e amiloidosi. Il farmaco, approvato a giugno
negli USA, viene somministrato ai pazienti tramite una iniezione
sottopelle ogni due mesi.
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